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基因编辑细胞靶点验证

基因编辑细胞靶点验证

基于CRISPR-Cas9、慢病毒包装系统构建基因修饰细胞模型，通过基因敲除、敲入、点突变、稳转等手段，验证候选药物、溶瘤病毒的作用靶点，区分相关性与因果关系，是MoA研究的核心验证平台。

可承接试验项目

基因编辑细胞构建

CRISPR基因编辑细胞构建

  • CRISPR sgRNA设计、载体构建与测序鉴定
  • 靶基因敲低、敲除细胞株构建
  • 基因编辑细胞基因型鉴定
  • 基因编辑细胞蛋白水平验证（WB）
  • 空载对照细胞同步构建与鉴定
  • 靶点回补拯救试验（rescue）

定制细胞株开发与检定

  • 慢病毒介导稳转细胞株构建
  • 内源标签细胞株构建
  • 点突变细胞模型构建
  • 单克隆细胞株分选、细胞株建库与检定
  • 编辑细胞长期稳定性检定

靶点功能验证试验

  • 编辑细胞与野生型细胞平行给药/病毒感染药效对比试验
  • 给药/病毒感染后细胞增殖、凋亡、迁移表型对比检测
  • 配套qPCR、WB检测下游通路分子变化

项目交付

  • 沟通靶点信息、目标细胞系，制定基因编辑与靶点验证方案
  • 交付sgRNA测序结果、细胞基因型鉴定数据、蛋白验证结果、药效对比原始数据与统计图
  • 提供中英文报告，论证药物/溶瘤病毒效应是否依赖目标靶点
  • 靶点验证完成后，可继续开展转录、蛋白通路与免疫因子检测（含组织病理）下游机制研究

服务优势

  • 采用成熟CRISPR、慢病毒体系，基于常规细胞系构建模型，项目可控
  • 核心用来区分靶点特异性效应和非特异性作用，适合小分子、抗体、溶瘤病毒的确证性研究
  • 适合药效、转录、蛋白试验之后的确证性研究
  • 验证表型指标可以根据客户需求灵活搭配，支持稳转、突变等定制化细胞模型开发
  • 清单未涵盖全部试验类型，更多定制细胞株构建、靶点验证方案，欢迎咨询